­

Voltooiing werving patiënten voor Fase 2 onderzoek
24 oktober 2016

Khondrion maakte vandaag bekend dat de werving van patiënten voor het Fase 2 onderzoek is voltooid.  De volwassen patiënten die meewerken aan dit onderzoek zijn zorgvuldig gekozen. Deze dienen qua klachten vergelijkbaar te zijn om de patiënten tijdens het onderzoek ook goed te vergelijken. Het potentiële medicijn wordt in deze studie getest op deze patiënten met de ziekte MELAS / MIDD en gemengde mitochondriale syndromen.

Bij de klinische trials gaat het om het testen van het potentieel medicijn – KH176 – op mensen.
In fase 2 van het klinische onderzoek wordt de werkzaamheid (effect op ziekte), veiligheid, bijwerkingen en optimale dosis van de het potentieel medicijn voor het eerst onderzocht bij een groep van 20 patiënten. Deze patiënten zullen tweemaal daags een dosering van 100 mg  KH176 toegediend krijgen in de vorm van een drankje. Dit is een vergelijkend onderzoek, waarbij de patiënten dubbel blind kruislings het potentiële medicijn en het placebo (nep medicijn) krijgen.

De aanvang van de behandeling is ongeveer 4 weken nadat de patient is geselecteerd en wordt begeleid door dr. Mirian Janssen (afdeling Interne Geneeskunde-Metabole Ziekten van de Radboud centrum voor mitochondriële geneeskunde aan de Radboudumc, Nijmegen).

Khondrion verwacht alle gegevens van de fase 2 klinische studie medio 2017 verzameld te hebben, deze worden vervolgens geanalyseerd.

Kijk voor het persbericht van Khondrion in het Engels op www.kondrion.com

khondrion

EFRO subsidie van ruim € 950.000,- voor het onderzoek
Nieuwe impuls voor ontwikkeling medicijnen als behandeling voor energiestofwisselingsziekten bij kinderen
12 September 2016

Een samenwerkingsverband onder leiding van het farmaceutische bedrijf Khondrion uit Nijmegen ontvangt ruim 950.000 euro subsidie uit het Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO) van de Europese Unie voor de verdere ontwikkeling van KH176 als potentieel medicijn in de behandeling van energiestofwisselingsziekten bij kinderen - de KHENERGYC studie.
Mede door de garantstelling van Stichting Energy4All is deze subsidie toegekend.

KH176 is een klein molecuul wat recent met succes is getest in gezonde volwassenen. Afgelopen week maakte Khondrion ook bekend dat zij is gestart met de KHENERGY studie. Binnen de KHENERGY studie zal de veiligheid en effectiviteit van KH176 getest gaan worden in volwassen patiënten met mitochondriële ziekten. Met de nu door EFRO toegekende subsidie zal parallel hieraan een start gemaakt gaan worden met de voorbereidingen en de uiteindelijke uitvoering van een fase 2 studie – de KHENERGYC studie - bij kinderen met mitochondriële ziekten.

Energiestofwisselingsziekten zijn ernstig verlopende, vaak vroeg fatale, ziekten waarvan de oorzaak ligt in de energiecentrales van de cel, de mitochondriën. Voor deze ziekten die op iedere leeftijd hun debuut kunnen hebben is geen behandeling beschikbaar. Patiënten met mitochondriële ziekten hebben veelal problemen in organen en weefsels die veel energie nodig hebben zoals de hersenen, de hartspier, de lever en de skeletspieren. Dit kan aanleiding geven tot dementie, epilepsie, hart- en leverfalen en vaak ernstige vermoeidheid klachten. Het lopen van 50 meter wordt ervaren als het lopen van een marathon. Veel patiënten overlijden op jonge leeftijd.

De samenwerkende partners Khondrion en het Radboud Universitair Medisch Centrum ontvangen voor dit project ruim 950.000 euro subsidie.

Het onderzoek naar de ontwikkeling van medicijnen voor energiestofwisselingsziekten wordt mede mogelijk gemaakt door donaties vanuit de Stichtingen Energy4All, Road4Energy, Join4Energy, Ride4Kids, de Tim Foundation en het Zeldzame Ziekten Fonds.

Bezoek de website van Khondrion voor meer informatie.
Read the press release here in Englisch.

Khondrion EFRO Subsidie

 

Khondrion start met de KHENERGY studie:
een fase 2 klinische trial met KH176 in MELAS/MIDD syndromen
8 september 2016

Khondrion, het farmaceutisch bedrijf wat zich richt op de ontwikkeling van behandelingen voor mitochondriële ziekten, meld vandaag de start van de fase 2 klinische trial bij volwassen met energiestofwisselingsziekten – de zogenaamde KHENERGY studie. Binnen deze studie zal de veiligheid en de effectiviteit van KH176 getest gaan worden in volwassen patiënten met MELAS en MIDD syndromen. Patiënten met deze mitochondriële ziekten hebben een mutatie in het mitochondriële DNA wat in de mitochondriën zelf zit.

KH176 is een oraal beschikbaar klein molecuul ontwikkeld voor de behandeling van mitochondriële ziekten.

Jan Smeitink, Khondrion’s CEO en hoogleraar mitochondriële geneeskunde aan het Radboud Universitair Medisch Centrum in Nijmegen zegt “Met de succesvol verlopen fase 1 studie en nu de start van de KHENERGY studie hebben we een volgende belangrijke stap gezet in onze missie om een medicijn te ontwikkelen voor patiënten met energiestofwisselingsziekten.”

khondrion

 

Succesvol resultaat van KH176 Fase 1 klinisch onderzoek
4 december 2015

Khondrion kondigt vandaag de succesvolle afronding van de Fase 1 klinisch onderzoek met het potientiële medicijn KH176 aan. Fase 1 is uitgevoerd van augustus tot en met december 2015.

KH176 is een oraal in te nemen 'stofje' ontwikkeld door Khondrion voor de behandeling van energiestofwisselingsziekten / mitochondriële ziekten. Het Fase 1 klinisch onderzoek is getest bij gezonde mannelijke vrijwilligers.
Erg belangrijk in deze fase van het onderzoek is hoe KH176 zich in het menselijk lichaam gedraagt. Bij iedere dosering is een goed inzicht verkregen in het gedrag van KH176 onder verschillende omstandigheden. Naast veiligheid en het gedrag van KH176 in het menselijk lichaam, is ook gekeken naar potentieel gewenste effecten van het stofje op de energiecentrales van het lichaam. De resultaten van Fase 1 zijn positief. Er is een goed beeld verkregen hoe KH176 zich in het menselijk lichaam gedraagt. Waarschijnlijk zal verder worden gegaan met een tweemaal daagse dosering. Ook hebben de onderzoekers een goede indruk gekregen van de verschillende effecten die ze bij oplopende doseringen zouden kunnen verwachten. Een goede basis voor Fase 2.

Jan Smeitink, CEO van Khondrion en hoogleraar Mitochondriële Geneeskunde aan de Radboud Universitair Medisch Centrum, Nijmegen, zei: "Met de succesvolle uitkomst van de KH176 Fase I klinische studies hebben we een belangrijke stap gezet om onze missie te volbrengen - een substantiële bijdrage aan de ontwikkeling van geneesmiddelen voor patiënten die lijden aan energiestofwisselingsziekten / mitochondriële ziekten." Khondrion verwacht gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde Fase II klinische studies te starten in 2016.

 

KH176 - Klinische trail fase 1 van start
Update van professor dr. Jan Smeitink
28 juni 2015

Een belangrijk onderdeel van de bijsluiter van geneesmiddelen is het onderdeel “bijwerkingen”. Ieder geneesmiddel heeft in meer of mindere mate bijwerkingen en bij het gebruik van geneesmiddelen dient altijd het voordeel boven de bijwerkingen te prefereren.

Gedurende een medicijn ontwikkel proces worden in verschillende fasen deze bijwerkingen zorgvuldig in kaart gebracht. Slechts op basis van zeer uitgebreid vooronderzoek wordt goedkeuring van de betrokken ethische en regulatoire instanties  afgegeven voor onderzoek op mensen.

Recent is voor KH176 deze goedkeuring verkregen. Op basis hiervan zijn alle voorbereidingen voor de klinische fase 1 trial gestart. De klinische fase 1 trial betreft het testen van een potentieel medicijn, in dit geval KH176, op gezonde volwassen personen. De veiligheid van de gezonde personen dient hierin te allen tijde voorop te staan. 

Medio juni is, in een lage dosering, KH176 met succes voor het eerst in gezonde proefpersonen getest. De komende zes maanden zullen deze testen verder worden uitgebreid. Parallel hieraan zijn de voorbereidingen voor een fase 2 klinische trial, een studie bij kleine groep volwassenen patienten, gestart. Op basis van de resultaten uit de fase 1 studie dient, vooraleer daadwerkelijk met de fase 2 kan worden gestart, opnieuw toestemming van de ethische en regulatoire instanties verkregen te worden.

­