Khondrion heeft in hun persbericht aangekondigd dat zij gestart is met de uitbreiding van de fase 2b-studie voor volwassen patiënten: de KHENERGYZE fase 2b. De patiënten hebben inmiddels hun eerste dosis gehad. Doel van deze zogenaamde ‘extension study’ is het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van het medicijn sonlicromanol bij patiënten met een energiestofwisselingsziekte, ook mitochondriële ziekte genoemd. Gedurende een periode van 52 weken wordt de voortgezette behandeling in een multicenter studie getest door patiënten die de eerdere fase 2b-studie succesvol hebben voltooid. Hierin is de werking van het medicijn sonlicromanol onderzocht, één van de meest geavanceerde potentiële geneesmiddelen in ontwikkeling voor energiestofwisselingsziekten.
NIJMEGEN, Nederland - woensdag 19 oktober 2021:
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontdekt en ontwikkelt die gericht zijn op behandeling van energiestofwisselingsziekten, kondigt aan dat de eerste patiënten met succes zijn gedoseerd in haar KHENEREXT fase 2b open-label uitbreidingsonderzoek. Dit onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van sonlicromanol wordt uitgevoerd bij volwassen patiënten die het eerste deel van de fase 2b-studie hebben voltooid.
Sonlicromanol, het volledige eigendom van Khondrion, wordt momenteel onderzocht in de lopende fase 2b-studie bij volwassen patiënten en de fase 2 studie bij kinderen. Het potentiële medicijn is een eersteklas, oraal klein molecuul dat zich richt op de belangrijkste onderliggende mechanismen van een energiestofwisselingsziekte op basis van zijn unieke drievoudige werkingsmechanisme:
- redoxmodulatie om de stofwisseling van de cel te helpen herstellen,
- radicale insluiting die ferroptotische celdood voorkomt en
- mPGES-1-remming met ontstekingsremmende effecten tot gevolg.
De multicenter, open-label KHENEREXT-studie is aan de gang in twee internationaal erkende mitochondriële ziektecentra in Europa. De eerste patiënten zijn gedoseerd in Nederland, in het Radboud Universitair Medisch Centrum, Nijmegen, en in Duitsland, in het Friedrich-Baur-Instituut, Dept. of Neurology, LMU Hospital, München.
Het hoofddoel van deze 52 weken durende studie is om de behandeling met sonlicromanol voort te zetten voor patiënten die de lopende fase 2b-studie eerder hebben voltooid, en hiermee aanvullende verhelderende gegevens van gebruik op langere termijn verzamelen. Aangezien wordt verwacht dat sonlicromanol een chronische behandeling zal zijn voor energiestofwisselingsziekten, heeft deze nieuwe studie tot doel het veiligheidsprofiel van sonlicromanol op lange termijn vast te stellen. Hiertoe wordt gedurende één jaar tweemaal daags een orale dosis van 100 mg sonlicromanol toegediend. Deze dosering is door de doelgroep in een eerder onderzoek al als veilig beschouwd en goed verdragen. Bovendien zal de KHENEREXT-studie met tussenpozen van drie maanden, veiligheid, primaire en secundaire functionele klinische uitkomstmaten beoordelen, waaronder cognitie, vermoeidheid en motorische functie gerelateerde kenmerken.
Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion, zei: “Wanneer mitochondriën defect zijn, kan dit resulteren in een breed scala aan ernstige en slopende ziekten, die langdurige zorg en behandeling vereisen. De huidige opties zijn uiterst beperkt en grotendeels ondersteunend, dus er is dringend behoefte aan nieuwe therapieën die positief uitwerken op de ziekte.
“Hoewel onze lopende fase 2b-studie bij volwassen patiënten met MELAS-spectrumstoornissen ons cruciale gegevens zal opleveren om de voortdurende klinische ontwikkeling van sonlicromanol te ondersteunen, is het voor ons belangrijk om ook het werkzaamheids- en veiligheidsprofiel op langere termijn te begrijpen. Onze KHENEREXT-studie, die uitbreiding van de behandeling biedt aan patiënten die de initiële fase 2b-studie hebben voltooid, is een belangrijke stap in onze sonlicromanol weg naar de eindstreep.”
Prof. Dr. Thomas Klopstock, de Duitse hoofdonderzoeker voor de KHENEREXT-studie, zei: “Artsen die patiënten met mitochondriële ziekten behandelen, hebben momenteel een beperkt therapeutisch arsenaal aan specifieke therapieën voor de ziekte, maar er komen mogelijke behandelingen op maat aan. Door deze volgende proef met sonlicromanol hebben we de mogelijkheid om de effecten op de langere termijn te bestuderen en een beter begrip te krijgen van het potentieel om de klinische resultaten van patiënten te verbeteren."
Bron: persbericht van Khondrion, vertaalt in het Nederlands https://www.khondrion.com/khondrion-announces-first-patients-dosed-in-khenerext-phase-iib-extension-study-examining-long-term-safety-and-efficacy-of-oral-sonlicromanol-in-mitochondrial-disease-patients/
Weer een hele belangrijke stap in de ontwikkeling en testfase van het potentiële medicijn sonlicromanol.
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion.
Steun met jouw donatie dit belangrijke medicijnonderzoek.
