­

khondrion

Aanduiding verleend voor de behandeling van MELAS (mitochondriële encefalopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes) syndroom

NIJMEGEN, Nederland - Maandag 28 september 2020:
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontdekt en ontwikkelt die gericht zijn op mitochondriële ziekten, kondigt vandaag aan dat het een zeldzame pediatrische ziekte aanduiding (RPD) heeft gekregen van de U.S. Food & Drug Administration (FDA) voor sonlicromanol voor de behandeling van patiënten met het MELAS-syndroom.

Sonlicromanol is het volledige eigendom van Khondrion, een potentieel eersteklas oraal klein molecuul en één van de meest klinisch geavanceerde ziektemodificerende medicijn behandelingen voor mitochondriële aandoeningen in ontwikkeling. Momenteel in fase 2b klinische ontwikkeling, heeft sonlicromanol in Europa al de weesgeneesmiddel aanduiding gekregen voor MELAS, de ziekte van Leigh en patiënten met maternaal erfelijke diabetes en doofheidssyndroom (MIDD), en in de VS voor alle erfelijke mitochondriële aandoeningen van de ademhalingsketen.

De FDA verleent RPD-aanduiding voor ernstige en levensbedreigende ziekten die voornamelijk kinderen van 18 jaar of jonger en minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treffen. Onder voorbehoud van goedkeuring door de FDA van sonlicromanol voor de behandeling van het MELAS-syndroom, kan Khondrion een voucher voor prioriteit beoordeling krijgen van de FDA die kan worden ingewisseld om prioriteit beoordeling te verkrijgen voor een volgende marketing aanvraag of kan worden verkocht of overgedragen aan een ander bedrijf.

Professor dr. Jan Smeitink (Chief Executive Officer bij Khondrion): "We zijn verheugd dat we deze aanduiding voor zeldzame pediatrische aandoeningen hebben ontvangen voor ons leidende ontwikkelingsprogramma voor de klinische fasen. Het geeft de erkenning van de FDA aan dat het MELAS-syndroom een ‚Äč‚Äčernstige en onvervulde medische behoefte vertoont. En het benadrukt het potentieel van sonlicromanol om de eerste ziektemodificerende behandeling voor deze verwoestende mitochondriële ziekte te worden.".

Een fase 2b-studie (KHENERGYZE) van sonlicromanol bij MELAS is momenteel aan de gang in een aantal internationaal erkende mitochondriële ziekte centra in Europa. Khondrion is van plan om op korte termijn een pre-IND (Investigational New Drug) aanvraag in te dienen om het ontwikkelingsplan voor sonlicromanol in de VS verder te bespreken.

Weer een hele belangrijke stap in de ontwikkeling en het op de markt kunnen brengen van het potentiële medicijn sonlicromanol.
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion. Steun met een donatie dit belangrijke medicijnonderzoek.

Bron: Persbericht Khondrion van 27 september 2020 < hier volledig in het Engels te lezen

e4a mito estafette finish

Wat op zaterdag 5 september begon als een evenement dat voortkwam uit 'gekke' ideetjes van Paulien Vogelzang en Remco van Gaal, groeide al snel uit tot een groots en spectaculair evenement waarbij het enthousiasme van alle deelnemers voelbaar was. Het MITO Estafette stokje heeft in twee weken tijd een reis door heel Nederland gemaakt langs allemaal patiënten met een energiestofwisselingsziekte. Een echte verbindingstocht, verbinding die een ieder zo goed kan gebruiken in deze gekke tijd. En verbinding was er dan ook volop, patiënten kwamen samen, families ontmoetten elkaar weer, al snel was het Forzaans gezellig.

24 uurs Hardloopchallenge
Op de laatste dag van de grote Estafette tocht begon ook de 24 uurs hardloopchallenge. Hierbij ging een groep van zes fanatieke hardlopers een route afleggen van 240 km in 24 uur langs 13 MITO HART punten, een pittige uitdaging. Gelukkig liep het gesmeerd, het mooie weer, de vele enthousiaste toeschouwers en natuurlijk de hartverwarmende woorden van patiënten en familie van patiënten gaven de lopers elke keer weer volop kracht om door te gaan.

Finish
Om 19:00uur kwamen zowel de laatste deelnemers van de grote estafette tocht als de deelnemers van de hardloopchallenge aan in Nijmegen. Samen met nog een paar enthousiastelingen waaronder onze ambassadeur Jochem van Gelder gingen zij op weg naar de finishlijn bij het Radboud sportcentrum. Daar werden zij onder groot applaus onthaald door o.a. Paulien, directeur Paul maar ook door professor dokter Smeitink. Hij zet zich al jaren met hart en ziel in voor het medicijn tegen energiestofwisselingsziekten.

Zoals Marianne van den Bosch, lid raad van toezicht, zo mooi zei, je hebt mensen nodig die bergen verzetten om iets groots te kunnen bereiken en iets te veranderen in de wereld. Prof dr Smeitink verzet die bergen met het onderzoek naar een medicijn, maar ook Paulien en Remco, die na het cancellen van Forza4Energy4All 2020 op het idee kwamen om toch een coronaproof evenement te houden en door al hun harde werk is dit evenement een groot succes geworden.


Cheque
Na aankomst van de estafettedeelnemers en hardlopers had Paulien de eer om namens alle deelnemers van de MITO Estafette een prachtige cheque
van € 36.414,-  te overhandigen aan prof dr Smeitink. Een geweldig bedrag opgehaald door deelnemers, families en spontane acties door het hele land. Initiatiefneemster Paulien is nog altijd overdonderd door het succes, ‘dit had ik nooit durven dromen, Remco en ik hadden gehoopt een mooi evenement te organiseren om daarna een leuk bedrag te kunnen overhandigen aan prof dr Smeitink, maar dat het zo'n succes is geworden hadden we nooit verwacht'.
‘We hebben twee prachtige weken achter de rug, met zoveel liefde en zulke mooie acties, geweldig! Ik wil dan ook iedereen bedanken die op wat voor manier dan ook heeft meegewerkt aan de MITO Estafette, samen staan we sterk en zijn we weer een stapje dichterbij het medicijn’. 


Binnenkort volgt een uitgebreid verslag van de MITO Estafette tocht.

Wil je nog even nagenieten, kijk dan op ons Youtube kanaal, daar vind je alle video's van de MITO Estafette: Youtube Energy4All

september mito maand

Start Mito maand
Vandaag is het 1 september, dit betekent dat de MITO maand van start is gegaan. In de gehele maand september geven wij uitgebreid aandacht aan energiestofwisselingsziekten, ook wel mitochondriële ziekten of mito genoemd. Energiestofwisselingsziekten zijn nog niet bij iedereen bekend, terwijl het voor vele families een ingrijpend deel van hun leven is maar vaak niet zo zichtbaar. Om te laten zien wat voor impact een energiestofwisselingsziekte heeft op de levens van patiënten,  hebben we patiënten en familie van patiënten aan het woord gelaten om hun ervaringsverhaal te vertellen in mooie maar ook aangrijpende filmpjes. De komende tijd kun je elke week een mooi filmpje verwachten van onze Mito kanjers. Zo krijgt iedereen die het ziet een beter beeld van wat een energiestofwisselingsziekte aanricht in de levens van zoveel patiënten en hun familie.
Het medicijnonderzoek is al vergevorderd en de resultaten zijn hoopvol. Professor dr. Smeitink, de leider van het medicijnonderzoek, geeft in verschillende video’s meer informatie over de resultaten en voortgang van het onderzoek. 

Evenementen
Vanwege de coronacrisis kunnen veel evenementen dit jaar niet doorgaan, dit bekent dat er ook veel minder geld binnenkomt voor het onderzoek. Gelukkig kwam er een mooi idee en zijn we aan de slag gegaan om een coronaproof evenement te organiseren: de MITO Estafette. Het evenement bestaat uit 2 onderdelen. De Grote Estafette is van 5 t/m 19 september, het is een mooie verbindingstocht die gaat via diverse patiënten en families van overleden kinderen (MITO HART punten) door het hele land waar het ‘stokje’ steeds weer over wordt gegeven aan de ander om hem uiteindelijk samen bij de finish in Nijmegen te krijgen.
De 24 uur Hardloop Challenge is op 18 & 19 september. Een loodzware uitdaging, in 24 uur tijd gaat een groep van 6 hardlopers een afstand van 240 km afleggen in estafettevorm ook langs MITO HART Punten. #mitoestafette
Voor meer info over de MITO Estafette tocht en hoe je kan sponsoren kijk op: https://energy4all.nl/acties/mito-estafette


Digitale Collecte
Omdat we dit jaar geen fysieke collectes organiseren, kun je nu jouw eigen digitale collectebus maken. Deze is zo gemaakt en vervolgens kun je de link van jouw collectebus delen met al jouw familie, vrienden, kennissen en buren. Zij kunnen dan online een bedrag overmaken naar jouw collectebus. Maak ook een collectebus aan of doneer in een collectebus op https://energy4all.digicollect.nl/


World Mitochondrial Disease Week 2020
In de derde week van september (13 t/m 19 sept) wordt de wereldwijde Mitochondriële ziekten week gehouden, dit is een week waar wereldwijd extra aandacht wordt gevraagd voor energiestofwisselingsziekten / mitochondriële ziekten. Er gebeurt van alles. Zo worden onder de naam #lightupformito wereldwijd iconische gebouwen in groen licht gezet. Groen is de kleur van energiestofwisselingsziekten en in deze week dragen ook veel mensen groene kleding, sieraden of een groen lintje.
Volg ons deze maand, help ons mee door de berichten te delen, deel wat jij doet in deze maand, kom ook in actie en doneer!
Samen stoppen we energiestofwisselingsziekten.

digitale collecte

Dit jaar collecteren wij niet aan de deur. Door het coronavirus doen we dat voor de veiligheid van u, de collectant en hun familie niet, dit omdat zij vaak dichtbij iemand staan met een energiestofwisselingsziekte. Patiënten met een energiestofwisselingsziekte behoren tot de risicogroep, wij kunnen natuurlijk geen enkel risico lopen. 

Maar uw donatie is wel heel hard nodig om het medicijnonderzoek te steunen op weg naar de volgende fase.
Dat kan nu via de digitale collectebussen op: https://energy4all.digicollect.nl

Bedankt voor uw donatie! Elke euro telt op weg naar het medicijn om energiestofwisselingsziekten te stoppen!


Zelf een collectebus maken?
Zelf een digitale collectebus aanmaken is super simpel, het kan via https://energy4all.digicollect.nl 
Klik op de link van de digitale collecte, klik vervolgens op: maak een collectebus aan. Vul je gegevens in en jouw collectebus is gemaakt. 
De link van jouw collectebus kun je delen via social media, email of via whatsapp. 
Samen op weg naar een medicijn.

koala challenge boog mensen

Het was een stralende zomerse dag afgelopen zaterdag tijdens de Koala Challenge. Zo zomers dat zelfs het KNMI de kleur van Energy4all had, namelijk oranje. Helaas voor alle deelnemers van de koala challenge betekende deze code oranje dat er temperaturen boven de 35 graden werden verwacht en het dus van groot belang was om goed voor jezelf te zorgen tijdens inspanningen, dus veel water drinken en zorgen dat je genoeg eten bij je had.

De tocht
Vanwege de hitte werd besloten dat er eerder kon worden gestart, zo hadden de deelnemers de kans om enigszins voor het warmste deel van de dag weer bij de finish aan te komen. Om 6:00uur vertrokken de eerste deelnemers en al snel volgde de rest. In totaal vertrokken 45 deelnemers vanuit Westervoort door de prachtige nieuwe Energy4All boog, op weg om hun tocht te beginnen. Uiteraard werden ze hierbij uitgezwaaid door Maartje, Johan, Bianca en natuurlijk onze eigen Kootje de Koala.

De wandelaars hadden een tocht van 35 km voor de boeg langs prachtige bezienswaardigheden zo kwam je door de vele bossen die ons land rijk is maar ook langs een mooi kasteel en uiteraard leuke terrasjes.
De toerfietsers fietsten in de vorm van het hoofd van een koala een mooie tocht van 45 km, zij kwamen er al snel achter dat de wegen in en om Arnhem soms best omhoog en omlaag gaan, maar ondanks dat bleef het onderweg erg gezellig en werd er volop gekletst en genoten van het mooie landschap.
En dan had je nog de fanatieke wielrenners, die maar liefst 100 km aflegden en zo de route in de vorm van een gehele koala hebben gedaan. Vooraf werd er gevraagd of het wel verstandig is om met zulke hoge temperaturen zo’n eind te fietsen, waarop onze directeur Paul zei: ‘kinderen met een energiestofwisselingsziekte hebben geen keuze. Zij fietsen figuurlijk elke dag 100 km in de hitte. Wij nemen een douche en een lekker koud biertje en dan zijn we weer het mannetje. Dat geldt niet voor deze kinderen, dus ja wij moesten het gewoon doen’.

Koala challenge
De koala challenge is bedacht door Johan en Bianca van der Molen, zij zijn de ouders van Maartje, Maartje is een vrolijke lieve meid van 11 jaar en heeft een energiestofwisselingsziekte.

Lees hier het verhaal van Maartje: Patiënten verhaal Maartje    

koala challenge 3Johan en Bianca willen graag veel geld inzamelen voor stichting Energy4All zodat er snel een medicijn komt tegen deze slopende ziekte. Vorig jaar hebben zij de Mont Ventoux challenge georganiseerd, hierbij hebben fanatieke fietsers en wandelaars de Mont Ventoux beklommen. Omdat dit jaar door de Corona crisis een buitenlands avontuur er niet in zat hebben ze het dichter bij huis gezocht. Zo ontstond de Koala Challenge, een leuke fiets en wandeltocht in de vorm van een Koala. Alle deelnemers kregen van te voren via de mail de route opgestuurd, deze kon je in je mobiel of fietscomputer zetten. Als je de route in en om Arnhem juist had afgelegd zag je op je app dat de route de vorm van een koala had.   

Finish
Al voor het middag uur kwamen de meeste deelnemers over de finish in Westervoort. Ze hadden een prachtige rit maar aan de gezichten was wel af te lezen dat ze het erg warm hebben gehad. Het zweet liep bij menig deelnemer over de rug.
Bij de finish was er voor iedereen de gelegenheid om even gezellig na te kletsen onder het genot van een hapje en een drankje.
De route werd nog uitgebreid besproken en uiteraard ging het ook hier nog vaak over de zomerse temperaturen. Het bleef lang gezellig in Westervoort, alle deelnemers hebben genoten van hun tocht door het prachtige Gelderse landschap.

Johan en Bianca zijn erg tevreden over het verloop van het evenement. ‘Het was een prachtige dag en we hebben ontzettend genoten, waanzinnig dat het uiteindelijk zo’n succes is geworden’. Er is inmiddels al meer dan €2200,- opgehaald voor stichting Energy4All met deze mooie sportieve Koala Challenge.

Kijk voor meer foto’s op onze Facebook pagina : https://www.facebook.com/stichtingenergy4all/ 

koala challenge forza mees  koala challenge na zit  koala challenge wandelaars

                                                                                          koala challenge maartje marina

­